Investigadors de l'IRBLleida i la UdL comproven la inhibició de la calpaïna com a estratègia en el tractament de l'atròfia muscular espinal

El grup d’investigació Unitat de Senyalització Neuronal de l’IRBLleida i la UdL ha fet un avenç important a l’establir una nova estratègia en el tractament terapèutic de l’atròfia muscular espinal, la malaltia genètica més letal en nadons. La investigació demostra l’efecte beneficiós de la inhibició de la calpaïna. L’atròfia muscular espinal és una malaltia neurodegenerativa de la infantesa que es caracteritza per la pèrdua de motoneurones espinals a causa de la mutació del gen SMN (Survival Motor Neuron).

La disminució de la proteïna SMN provoca la degeneració dels axons i la mort d’aquestes neurones per mecanismes encara en estudi. Aquesta malaltia afecta un de cada 6.000-10.000 nounats i cada any a Catalunya es diagnostiquen entre 10 i 15 casos nous. “L’anàlisi de la medul·la espinal de ratolins amb atròfia muscular espinal tractats amb calpeptina, un inhibidor de la calpaïna, va mostrar un augment de la proteïna SMN, a més de prolongar la seua supervivència i millorar la funció motriu.

Aquests resultats ens indiquen que la inhibició de la calpaïna pot tenir un efecte beneficiós per al tractament de la malaltia”, va explicar la responsable del grup i professora de la UdL, Rosa M. Soler. Gràcies a aquest estudi, el grup d’investigació també ha sol·licitat una patent per a l’ús de la calpeptina per al tractament de l’atròfia muscular espinal. Representa un avenç en el desenvolupament d’una teràpia farmacològica sistèmica i de fàcil administració que pot utilitzar-se en combinació amb els actuals tractaments, i millorar-ne els efectes, va explicar Soler.