El Clínic consigue la remisión del cáncer en más de la mitad de los 500 pacientes tratados con los CAR-T: "Un milagro social y sanitario"

El Hospital Clínic ha llegado a los 502 pacientes con cánceres de la sangre tratados con las innovadoras terapias celulares CAR-T, que, además, el centro barcelonés ha producido él mismo. Son pacientes a quienes les quedaban pocas opciones terapéuticas después de probar varias líneas de tratamiento y más de la mitad han tenido una remisión completa del cáncer -no equivale a una curación, pero sí que han desaparecido los signos de la enfermedad. El director general del Hospital Cínico, Josep Maria Campistol, ha calificado el programa de CAR-T de “hito importante” para el hospital y la sanidad pública. Detrás de los CAR-T del Clínic está la fuerza de Ariana Benedé, Ari, una joven que impulsó al hospital en este programa antes de morir en el 2016.

El Hospital Clínic de Barcelona ha hecho balance este miércoles de su programa de CAR-T después de superar los más de 500 pacientes tratados con estas terapias celulares que se consideran revolucionarias al utilizar las células del sistema inmunitario del mismo paciente y conseguir una buena respuesta en muchas personas a quien otros tratamientos no habían funcionado. “Conseguimos rescatar pacientes que tenían poca esperanza de vida”, ha afirmado el doctor Álvaro Urbano, coordinador del Programa CAR-T del Clínic-IDIBAPS.

Este tipo de inmunoterapia avanzada consiste en extraer las células T de la sangre del paciente; modificarlas genéticamente en el laboratorio y después volver a administrarlas para que reconozcan y ataquen las células tumorales.

Desde el inicio del programa en el 2017, el Hospital Clínic ha tratado cada año a más pacientes con CAR-T y en los dos últimos ha llegado al centenar (99 en el 2023; 103 en el 2024). Les enfermedades por las cuales han sido tratados son la leucemia linfoblástica aguda, el mieloma múltiple y el linfoma no Hodgkin, todos ellos cánceres hematológicos. De estos más de 500 pacientes, el 70% procedía de otros hospitales del estado español.

Los CAR-T han conseguido una remisión completa aparente en más de la mitad de los pacientes. Concretamente, en torno al 90% de los pacientes tratados por leucemia linfoblástica aguda; el 60% de los que tenían un mieloma múltiple y un 50% aproximadamente de los que tenían un linfoma no Hodgkin. En el caso de la leucemia linfoblástica aguda, ya se ha podido hacer un seguimiento de más de cuatro años de algunos pacientes y una tercera parte estaban libres de la enfermedad.

El doctor Campistol ha recalcado que los CAR-T del Clínico son un hito del hospital y del sistema público de Cataluña, con el apoyo de varias instituciones y de la sociedad, con un nombre muy especial, el del Ariana Benedé, la chica que murió a los 18 años a causa de la leucemia y que ha espoleado al hospital en la investigación de esta terapia con el Projecte ARI.

Unas terapias de producción propia

Les terapias CAR-T que el Clínic ha desarrollado llevan el nombre del Ari y dos de estas inmunoterapias ya están aprobadas por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) como medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial.

Se trata del ARI-0001, indicada para pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda resistente, y el ARI-0002h, para el mieloma múltiple resistente. Les han demostrado su eficacia y seguridad en personas que no respondían a otros tratamientos.

Desde el Clínic destacan que son el único hospital de Europa que ha desarrollado íntegramente dos terapias CAR-T académicas (no comerciales) y aprobadas por una agencia reguladora, el AEMPS.

Un modelo para que los CAR-T sean más accesibles

El hospital barcelonés, además, lidera un modelo descentralizado académico para la administración de los CAR-T ARI, en colaboración con 13 centros, para hacer llegar las terapias avanzadas a todo el Estado. La producción descentralizada del CAR-T permite acercar el tratamiento a los pacientes y actualmente hay dos centros más productores de CAR-T ARIO, el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona y la Clínica Universidad de Navarra.

“El objetivo del Clínic es hacer accesibles los CAR-T para todos los pacientes que necesitan estas terapias”, ha afirmado la cabeza del Servicio de Inmunología, el doctor Manel Juan. Se calcula que sólo un 6% de los pacientes pueden acceder a estas terapias en los países más desarrollados.

El elevado coste que tienen estos tratamientos dificulta accesibilidad y por eso el Clínic también está innovando en el modelo, para hacer los CAR-T más baratos y accesibles. Producir en el ámbito académico un CAR-T, que sea eficaz, que tenga una red de distribución y que esté financiado por el sistema público es único en el mundo. Estamos siendo un modelo para otros países”, ha destacado al doctor Urbano.

Una paciente: “habéis hecho un milagro social y sanitario”

Sílvia Rovira, una de las pacientes tratadas con CAR-T, ha agradecido a Ari, su familia y todos los profesionales implicados a lo largo de los años haber desarrollado un tratamiento como lo que la rescató del cáncer de mal pronóstico que sufría. “habéis hecho un milagro social y sanitario que habéis dado esperanza de vida a personas como yo”, ha afirmado Rovira, que antes del CAR-T había recibido varios tratamientos.

Y ha añadido: "Siempre he pensado que como mínimo daría un año de vida al Ario de los que he ganado con el tratamiento. Ariadna tiene tantos años como pacientes. Ari hoy tiene 502 años y tendrá muchos más, será eterna".

Líneas de futuro

La investigación también se centra ahora en mejorar la funcionalidad de los CAR-T una vez llegan al tumor y, además de las dos terapias aprobadas hasta ahora, el Clínic ha puesto en marcha un reensayo clínico pionero en el mundo con un CAR-T para el linfoma, el ARI-0003. Se trata de un CAR-T dual, que va dirigido a dos dianas terapéuticas presentes en las células malignas.

Próximamente también empezará un ensayo con el CAR-T HER2 para el tratamiento del cáncer de mama -un tumor sólido y no hematológico- y con el CAR-T ARI-007 para tratar personas diagnosticadas de leucemia aguda linfoblástica T.

El desarrollo y producción de terapias avanzadas es posible gracias a la implicación de un equipo multidisciplinar formado por cerca de 200 profesionales del IDIBAPS, del Hospital Clínic y la Universidad de Barcelona. El programa de CAR-T cuenta con el impulso inicial del Proyecto ARIOy el apoyo de la Fundación La Caixa, a través de una alianza por valor de 8,5 millones de euros que promueve la Unidad de Investigación en Inmunoterapia CaixaResearch, y del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII). También han colaborado asociaciones, empresas y particulares a través de un gran número de donativos.