El IRBLleida busca fondos para probar un tratamiento
Para retrasar los síntomas de la ataxia de Friedreich. Campaña de micromecenazgo para poder hacer ensayos con ratones

Ros, el quinto por la izquierda, junto a su grupo de investigación del IRBLleida. - IRBLLEIDA
El grupo Bioquímica de l’estrès oxidatiu del instituto de investigación biomédica IRBLleida pide financiación con una campaña de micromecenazgo para un “proyecto de terapia avanzada” con el objetivo de retrasar los síntomas de la ataxia de Friedreich, una enfermedad minoritaria que todavía no tiene cura y afecta aproximadamente a una de cada 25.000 personas en el Estado. Esta iniciativa, desarrollada en colaboración con un grupo del CSIC de Granada, busca recaudar al menos 40.000 euros para iniciar los estudios este año.
La ataxia de Friedreich es una enfermedad neurocardiodegenerativa de origen genético que provoca un déficit en la producción de una proteína llamada frataxina. “Afecta especialmente al sistema nervioso y al corazón”, explica el investigador principal del grupo, Joaquim Ros.
El proyecto se basa en la terapia de reemplazo proteico. “Intentamos suministrar la proteína frataxina fusionada con unos péptidos que facilitan su entrada a la célula y a la mitocondria”, indica. El equipo planea ensayos en cultivos celulares y una primera aproximación con ratones. “Si todo funciona como esperamos, pasaríamos a inyectársela para comprobar cómo se distribuye y si mejoran los síntomas”, afirma.
Las donaciones pueden realizarse a través de la web irblleida.org/ca/donacio.