Vuit nens amb la leucèmia infantil més comuna viuen sense càncer gràcies a una innovadora teràpia

Vuit nens amb leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules B, la més freqüent en la infància, en la que havien recaigut i per als que no existia ja més tractament, viuen en el dia d’avui lliures de malaltia i amb bona qualitat de vida gràcies a una innovadora teràpia CAR-T tàndem que ha estat desenvolupada íntegrament a Espanya.

Són els principals resultats que han presentat aquest dijous els responsables d’aquest nou tractament, capitanejats pel doctor Antonio Pérez, director de la Unitat CRIS de Teràpies Avançades de Càncer Infantil de l’Hospital Universitari de La Paz de Madrid, al qual han acompanyat portaveus de la Fundació Cris contra el Càncer, pacients i familiars.

Aquest estudi, que compta amb publicacions a la Xina, els Estats Units i el Regne Unit, constitueix el primer report clínic a Europa amb aquest enfocament terapèutic, que s’ha revelat com una segona oportunitat per als nens que han recaigut en aquesta malaltia que, encara que rara, suposa la leucèmia més freqüent en la infància, i que no tenien més opcions de tractament.

Una teràpia que combina dos estratègies

Un total de 12 de nens, tots ells amb aquesta leucèmia en fase avançada sense més alternatives terapèutiques que no havien respost a un tractament previ, han participat en aquest estudi, onze en un programa d’ús compassiu i un dins d’un assaig clínic, el REALL_CART.

Després d’un seguiment de 20 mesos, s’ha constatat una supervivència del 72 %: avui 8 d’ells viuen amb bona qualitat de vida i lliures de malaltia.

La teràpia que ho ha fet possible és una CAR-T tàndem, una immunoteràpia que fa servir limfòcits T del mateix pacient per modificar-los genèticament de manera que pugui destruir les cèl·lules cancerígenes, dirigida a dos antígens, el CD19 i pel CD22, que els pacients deixaven d’expressar.

Això ja s’havia fet servir en nens que havien rebut prèviament la CAR-T convencional i que havien recaigut fonamentalment perquè deixaven d’expressar el CD19 o bé perquè la teràpia s’havia esgotat, amb el resultat que pràcticament la meitat acaben morint, ha explicat el doctor Pérez, cap de servei d’Hemato-Oncologia Pediàtrica de La Paz. La novetat de la tàndem és que combina dos estratègies, la pròpia CAR-T amb un trasplantament al·logènic de cèl·lules mare d’un dels progenitors.

"Fer un segon o un tercer trasplantament és una cosa molt tòxica i molt intensa; l’estratègia el que tracta és de fer una CAR-T com a pont i després fer trasplantaments hematopoètic –de medul·la òssia– amb molt poca intensitat, molt individualitzats, per afavorir l’efecte curatiu no del tractament quimioteràpic, sinó de la pròpia teràpia cel·lular", ha afegit l’investigador.

Horitzó: la curació completa

Hi ha dos raons que expliquen per què no ha funcionat en tots els nens: o perquè l’expressió de l’antigen era molt petita, la qual cosa es coneix com a "petó de la mort", o perquè la CAR-T ha persistit molt poc temps. "Cal tenir en compte que aquests nens estan molt tractats, el material de partida que utilitzem són els seus propis limfòcits i molts d’ells no proliferen perquè estan ja molt picats per tota la quimioteràpia", ha il·lustrat.

Pérez confia que cap dels seus pacients tractats amb aquesta doble estratègia no recaigui ara "més enllà dels dos anys" i, a partir d’allà, l’expectativa amb la combinació d’aquestes dos estratègies és la de la "curació completa". Del que es tracta ara és d’accelerar aquests tractaments perquè arribin al major nombre de pacients en estadis més primerencs de la malaltia.

"Ara, aquestes immunoteràpies es reserven per quan la quimioteràpia no ha funcionat, però el que estem començant a veure és que aquests tractaments es poden fer abans amb menys efectes adversos i amb índexs de curació superiors als que tenim actualment. Podem començar a curar la leucèmia sense quimioteràpia", ha afirmat l’expert. Tanmateix, existeix "una gran pega", el seu preu. "Això és el que hem de gestionar en els propers anys", ha conclòs.

En aquest sentit, la consellera madrilenya de Sanitat, Fátima Matute, ha recordat que cada teràpia CAR-T té un cost estimat de 300.000 euros per pacient. Però també són "reflex del que suposa creure en la Medicina i la prova que la perseverança científica i la col·laboració transterritorial, perquè la salut no entén de fronteres, és l’únic que pot canviar el curs de les malalties".